영국 기반의 특수의약품 제조사 말린크로트(Mallinckrodt)는 듀시엔형 근이영양증(Duchenne muscular dystrophy, DMD) 치료제로 시험 중인 코신트로핀 아세테이트가 들어있는 장기지속형 제제 MNK-1411이 미국 식품의약국(FDA)에 의해 희귀의약품으로 지정됐다고 발표했다.
말린크로트의 최고과학책임자인 스티븐 로마노 부사장은 “FDA가 MNK-1411을 치료대안이 제한적인 심각한 질환인 DMD에 대한 희귀의약품으로 지정해 기쁘다”고 밝혔다. 또한 “MNK-1411이 의사와 환자에게 새로운 치료대안을 제공할 잠재성이 있다고 믿고 있으며 이러한 지정은 개발 프로그램을 진행하는데 있어 중요한 진전”이라고 강조했다.
FDA는 미국 내에서 20만 명 이하의 사람들이 앓는 희귀질환이나 20만 명 이상이 앓고 있지만 제품 개발 및 시판 비용이 회복 불가능한 것으로 추정되는 질환에 대한 안전하고 효과적인 치료, 진단, 예방을 위한 의약품을 희귀의약품으로 지정하고 있다. 이번 지정에 따라 말린크로트는 제품이 승인될 경우 7년의 시장 독점권을 부여받을 수 있으며 연구자금 신청 허용 및 특정 연구비용에 대한 세금혜택, 신청자부담금 면제 등을 받게 된다.
말린크로트는 건강한 사람들을 대상으로 MNK-1411의 임상 1상 시험을 완료했으며 이 연구 정보를 토대로 최적 용법을 결정한 뒤 올해 안에 임상 2상 시험을 시작할 예정이다.
앞서 FDA는 작년 8월에 MNK-1411에 대한 임상시험 계획 신청과 관련해 패스트트랙 지정 요청을 받아들인 바 있다. 패스트트랙 지정은 심각한 질환을 치료하고 미충족 의료수요를 충족시킬 수 있는 의약품의 개발과 검토를 신속하게 진행시키기 위한 제도다.
MNK-1411은 합성 24아미노산 멜라노코르틴 수용체 작용제인 테트라코삭타이드(tetracosactide)의 데포(depot) 제제다. 이 제품은 미국 외 국가에서 특정 자가면역 및 염증성 질환에 승인됐지만 미국 내에서는 환자들에 대한 사용이 승인된 적이 없다.
듀시엔형 근이영양증은 점진적인 근육퇴화와 약화가 특징인 유전질환이다. 디스트로핀이라는 단백질의 결핍으로 인해 발생하며 대개 3~5세에 증상이 시작되는 것으로 알려져 있다.
