로슈는 항체가 있는 성인 및 청소년 혈우병 A 환자를 위한 주 1회 피하 투여하는 에미시주맙(emicizumab) 예방요법을 평가한 HAVEN 1 임상 3상 시험의 결과를 추가로 공개했다. 이 연구결과는 뉴잉글랜드저널오브메디슨에 실렸다.
임상시험에서 에미시주맙 예방요법을 받은 환자그룹은 예방목적이 아니고 필요에 따라 우회제제(BPAs)를 투여 받은 그룹에 비해 치료된 출혈이 87% 감소한 것으로 나타났다.
또한 이 일차 평가변수 외에도 다른 모든 12개의 이차 평가변수에서 긍정적인 결과가 나왔다. 이전에 우회제제로 예방요법을 받은 적이 있는 환자들에 대한 환자 내 분석결과에 따르면 에미시주맙 예방요법이 우회제제 예방요법에 비해 치료된 출혈률을 79% 감소시키는 것으로 관찰됐다.
HAVEN 1 연구 자료와 소아 환자들에 대한 HAVEN 2 임상 3상 시험의 중간 분석결과는 독일 베를린에서 열리는 국제혈전지혈학회(International Society on Thrombosis and Haemostasis) 회의에서 발표된다.
로슈의 산드라 호닝 최고의료책임자는 “혈우병 A 환자 3명 중 1명은 표준 8인자 치료제에 대한 항체가 발생해 치명적인 출혈 및 장기적인 관절손상 위험에 놓이게 된다”며 “HAVEN 1과 HAVEN 2에서 나타난 출혈 감소를 토대로 에미시주맙이 항체가 있는 혈우병 A 환자들을 위해 의미 있는 차이를 만들어내고 환자들의 질환 관리 부담을 줄일 것이라고 믿고 있다”고 밝혔다.
HAVEN 1에서 평균 31주의 관찰기간 동안 에미시주맙 예방요법군은 필요에 따른 우회제제 투여군에 비해 출혈을 경험하지 않은 환자 비율이 훨씬 더 높은 것으로 확인됐다.
치료된 출혈이 없었던 환자 비율은 각각 62.9%와 5.6%였으며 치료된 자연출혈이 없는 비율은 68.6%와 11.1%, 치료된 관절출혈이 없는 비율은 85.7%와 50.0%, 치료된 표적 관절출혈이 없는 비율은 94.3%와 50.0%, 치료된 경우와 치료되지 않은 출혈을 모두 포함해 출혈이 없었던 비율은 37.1%와 5.6%였다. 에미시주맙을 투여 받은 환자들은 건강 관련 삶의 질도 개선됐다.
환자들 중 5% 이상에서 발생한 가장 흔한 이상반응으로는 국소 주사부위 반응, 두통, 피로, 상기도감염, 관절통이 보고됐다. 중증 이상반응으로는 이전에 발표된 대로 혈전색전성 사건이 2건, 혈전성 미세혈관증이 3건 발생했다. 이러한 사건은 에미시주맙 예방요법과 BPA 활성화된 프로트롬빈 복합체를 투여 받은 환자들에서 나타났다.
로슈의 연구결과 발표에 앞서 경쟁사인 샤이어는 독일 함부르크 법원으로부터 로슈에 대한 예비적 금지명령을 받아냈었다. 샤이어는 우회제제인 훼이바(FEIBA)로 인해 중증 이상반응이 발생했다는 로슈의 주장이 부정확하고 오해의 소지가 있다고 강조하고 있으며 이러한 주장이 퍼지는 것을 막겠다는 입장이다.
로슈는 제품 승인을 위해 HAVEN 1과 HAVEN 2 자료를 유럽의약품청과 미국 식품의약국(FDA)에 제출한 상태다. FDA는 에미시주맙을 항체를 보유한 혈우병 A 환자를 위한 획기적 치료제로 지정한 바 있다. 시장분석가들은 향후 에미시주맙이 블록버스터 제품 중 하나가 될 것이라고 예상하고 있다.
