연구 효율성 향상 필요...혁신적 방법 활용해야
미국과 유럽 규제당국은 희귀한 리소좀 축적성 유전질환인 고셔병에 대한 새로운 혁신적인 치료제 개발을 위한 전략 문서를 발표했다.
유럽의약품청(EMA)과 미국 식품의약국(FDA)은 이 합동 문서에서 전 세계 고셔병 환자들의 수가 제한적이라는 점을 고려했을 때 이러한 제품 연구를 향상시킬 수 있는 접근법 2가지가 있다고 밝혔다.
먼저 의약품이 소아 및 청소년에게 어떻게 영향을 미칠지 더 잘 예측하기 위해 성인 또는 다른 소아 환자들을 대상으로 연구를 기반으로 모델링 및 시뮬레이션 기술을 통한 임상 자료 확대 등 의약품 개발 프로그램 내 외삽을 장려했다.
두 번째로는 각각 다른 기업들에 의해 개발된 의약품들의 안전성과 효능을 1건의 임상시험 내에서 평가하는 다중집단, 다기업 임상시험의 활용을 권장했다.
유럽의약품청은 이러한 제안이 임상시험에 필요한 환자수를 감소시키기 위한 것으로 소아 환자 및 환자 가족들이 느끼는 부담을 줄이면서 불필요한 연구를 피하고 의약품 개발에 있어 효율성을 높이게 될 것이라고 설명했다.
두 규제당국들은 이 접근법이 다른 소아 희귀질환 치료제 개발 분야로 확대될 수 있으며 이를 활용하고자 하는 의약품 개발사들은 EMA나 FDA와 별도로 접촉하거나 과학적 자문을 요구할 수 있다고 덧붙였다.
또한 유럽의약품청은 올해 4분기에 발표될 것이라고 예상되는 검토보고서를 완료하고 있다고 전하며 의약품 승인을 뒷받침하는 신뢰성 있는 자료 외삽을 위한 체계적인 접근법에 대한 개요를 제시하기도 했다.
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