샤이어는 유럽의약품청이 폰 빌레브란트 병(von Willebrand Disease)을 진단받은 성인 환자들의 출혈 에피소드 및 수술 전후 출혈에 대한 예방 및 치료를 위한 의약품 베이본디(Veyvondi)에 대한 시판허가신청서를 접수했다고 발표했다.
미국에서 본벤디(Vonvendi)라는 제품명으로 승인된 이 제품은 성인 폰 빌레브란트 병 환자들을 위한 최초의 재조합 폰 빌레브란트 인자 치료제다. 샤이어는 작년에 박스앨타(Baxalta)를 320억 달러에 인수하는 절차를 완료하면서 이 제품을 획득했다.
샤이어 글로벌의무부문 대표 알리스 디트리히는 “샤이어는 전 세계 폰 빌레브란트 병 환자들을 위한 표준치료법과 결과를 발전시키기 위해서 노력 중”이라며 “이번 신청은 환자들의 수요를 충족시키고 더 많은 환자들이 베이본디를 이용할 수 있게 하는데 중요한 이정표”라고 말했다.
폰 빌레브란트 병 환자들은 적절한 혈액응고에 필요한 단백질인 폰 빌레브란트 인자의 결핍 또는 기능장애를 갖고 있다. 혈액이 적절히 응고되지 않을 경우 극심한 월경, 잦은 멍과 코피 등이 발생할 수 있다. 폰 빌레브란트 병으로 인한 출혈은 예측하기 어렵고 환자들마다 크게 차이를 보이는 것으로 알려져 있다. 환자 중 상당수는 증상이 경미하거나 변화하기 때문에 병을 갖고 있다는 사실을 모르는 것으로 추정되고 있다. 연구에 따르면 폰 빌레브란트 병 환자 10명 중 9명은 병을 진단받지 않은 것으로 추산되기도 했다.
샤이어는 베이본디가 인간이나 동물에서 유래된 외생적 원료를 추가하지 않고 만들어져 제8인자(FVIII)가 극소량만 포함돼 있는 혁신적인 폰 빌레브란트 인자 대체요법제라고 설명했다. 이 제품은 의사들이 환자의 폰 빌레브란트 인자 수치를 관리하는데 있어 유연성을 제공한다.
베이본디는 18~64세의 환자들을 대상으로 실시된 개방표지, 비무작위배정 연구들에서 안전성, 효능, 약동학이 평가됐다. 가장 흔한 이상반응으로는 가려움증이 보고됐다. EMA에 대한 신청서에는 2015년 12월과 작년 12월에 발표된 임상 3상 시험 2건의 자료가 포함돼 있다.
미국에서는 2015년 12월에 성인 폰 빌레브란트병 환자의 출혈 에피소드 치료 및 조절을 위한 치료제로 승인됐다. 샤이어는 예방 용도와 소아 적응증을 추가로 승인받을 계획이다. 관련 임상시험들은 2019년과 2020년에 각각 결론이 나올 것이라고 예상되고 있다.
