미국 식품의약국(FDA)이 화이자의 고셔병 치료제 엘레리소(Elelyso, taliglucerase alfa)를 소아 환자에게도 사용할 수 있도록 승인했다.
이스라엘 제약회사인 프로탈릭스(Protalix)가 개발한 엘레리소는 이제 제1형 고셔병을 진단받은 소아와 성인 환자를 위한 지속성 효소대체치료제로 사용할 수 있도록 적응증이 확대됐다.
화이자의 혁신제약사업 부문 로리 오코너 수석부사장은 최근에 받은 코셔 인증과 더불어 이번에 추가된 소아 적응증은 고셔병 환자의 수요에 부응하려는 화이자의 노력을 강화시킨다고 설명했다.
엘레리소는 현재 표준치료제인 사노피 계열사 젠자임(Genzyme)의 세레자임(Cerezyme, imiglucerase)이나 샤이어의 브이프리브(Vpriv)를 대체할 수 있는 치료대안이다.
엘레리소의 안전성과 효능은 제1형 고셔병 소아 환자 14명을 대상으로 실시된 2건의 임상시험 결과를 토대로 입증됐다.
첫 번째 임상시험은 이전에 치료받은 적이 없는 2세~13세의 환자 9명을 대상으로 12개월 동안 다기관, 이중맹검, 무작위 연구로 진행됐다.
시험 결과 환자의 비장과 간 부피가 감소하고 혈소판수가 증가해 치료 효과가 있는 것으로 나타났다. 두 번째 임상시험은 세레자임에서 엘레리소로 전환한 6세~16세의 소아 환자 5명을 대상으로 실시됐다.
미국 필라델피아 어린이병원의 유전생화학 부문 페이지 캐플런 박사는 “제1형 고셔병은 아동기나 성인기에 나타날 수 있지만 아동기부터 시작되는 경우가 많다”고 말하며 이 같은 환자들에게는 FDA에 의해 승인된 다양한 치료대안을 사용할 수 있는 것이 중요하다“고 덧붙였다.
