미국 식품의약국(FDA)이 글락소스미스클라인의 프로막타(Promacta, eltrombopag)를 미국에서 희귀한 골수질환 치료제로 승인했다.
FDA는 면역억제제에 충분한 반응을 보이지 않은 중증의 재생불량성 빈혈(SAA) 환자를 대상으로 1일 1회 프로막타를 복용하는 경구요법을 허가한다고 발표했다.
재생불량성 빈혈은 골수에서 충분한 적혈구, 백혈구, 혈소판이 생성되지 않는 질환이다.
레볼레이드(Revolade)라는 제품명으로도 알려져 있는 프로막타는 GSK가 리간드 파마슈티컬스와 공동 개발한 약이며 이미 혈소판 감소증 치료제로 미국에서 승인된 바 있다.
지난 1월과 4월에 FDA는 이 약을 재생불량성 빈혈에 대한 획기적 치료제 및 우선검토 대상 약물로 지정했다.
이번 승인은 미국 국립보건원(NIH)에 의해 면역억제요법에 반응이 없었던 재생불량성 빈혈 환자 43명을 대상으로 실시된 임상 2상 시험 결과를 토대로 이뤄졌다. 이 임상시험을 통해 프로막타는 혈액학적 반응에 대한 효능이 입증됐다.
GSK 항암제사업부 책임자인 파올로 파올레티 사장은 국립보건원과 협력한 결과 이전에 치료방법이 없었던 환자들이 새로운 치료대안을 가질 수 있게 됐다고 말했다.
미국에서는 매년 300~600건의 재생불량성 빈혈 환자가 발생하고 있다. 또한 면역억제제로 치료받은 환자 4명 중 1명은 반응이 나타나지 않으며 30~40%의 환자는 병이 재발하는 것으로 추산되고 있다.
면역억제제에 반응이 없었던 재생불량성 빈혈 환자 중 40%는 진단받은 지 5년 안에 감염 및 출혈 때문에 사망한다.
