생명공학기업인 PTC 테라퓨틱스(PTC Therapeutics)는 유럽연합 집행위원회가 트랜슬라나(Translarna)를 5세 이상의 넌센스 돌연변이 뒤시엔느 근위축증 환자를 위한 치료제로 조건부 승인했다고 발표했다.

PTC 테라퓨틱스의 최고경영자인 스튜어트 펠츠 회장은 이번 승인에 환영의 뜻을 표하며 트랜슬라나는 “뒤시엔느 근위축증의 근본적인 원인을 표적으로 삼아 질병 치료 방향을 바꿀 가능성이 있다”고 설명했다.

또한 “트랜슬라나로 이득을 얻을 수 있는 모든 소년들이 이를 이용할 수 있도록 하기 위해 노력을 경주하고 유럽에서 신속하게 발매를 준비할 것”이라고 덧붙였다.

이번 조건부 승인으로 PTC는 유럽연합에 속한 28개국에서 트랜슬라나를 판매할 수 있는 대신 진행 중인 임상 3상 시험을 완료하고 추가적인 효능 및 안전성 결과를 제출해야 한다.

트랜슬라나는 174명의 환자를 대상으로 실시된 임상시험에서 6분 보행검사 결과 위약군보다 환자의 보행거리를 31.3미터가량 연장시키는 것으로 나타났다.

또한 트랜슬라나 투여군은 보행능력의 감소 속도가 더 느린 것으로 확인됐다. 이에 유럽의약청 산하 약물사용자문위원회는 트랜슬라나가 보행능력의 감소 속도를 지연시킨다고 판단했다.

임상시험 도중 심각한 부작용은 드물게 발생했으며 트랜슬라나로 인한 부작용은 없다고 보고됐다. 가장 흔한 부작용으로 메스꺼움, 구토, 두통 등이 있었으며 부작용 때문에 치료를 중단한 환자는 없었던 것으로 알려졌다.

의약뉴스 이한기 기자(cat1861@newsmp.com) 다른기사 보기