미국 식품의약국(FDA)은 8세 이하의 영아발병형 폼페병(Pompe disease) 환자가 포함되도록 루미자임(Lumizyme, alglucosidase alfa)의 사용 연령을 확대 승인한다고 발표했다.
사노피의 계열사인 젠자임(Genzyme)에서 생산 및 판매하는 루미자임은 2010년에 미 FDA로부터 승인될 당시 8세 이상의 후기발병형 폼페병 환자에게만 사용할 수 있도록 승인된 바 있다.
이전까지는 8세 이하 영아발병형 폼페병 환자의 갑작스러운 질병 진행 위험을 낮추고 과민증, 중증 알레르기 반응, 중증의 피부 및 전신성 면역 매개성 반응 위험에 대해 알리기 위한 의약품 위험성 평가 및 완화전략(REMS)이 필요했다.
미국에서 알글루코시다제 알파(alglucosidase alfa)는 생산규모에 따라 루미자임과 마이오자임(Myozyme)이라는 별개의 제품명으로 판매되고 있다.
올해 2분기 동안 두 제품의 매출은 1억 3300만 유로를 기록해 작년 같은 기간보다 10.3% 증가했다.
루미자임이 처음 승인될 때는 영아발병형 폼페병에 대한 약물의 안전성과 효능을 입증하는 증거가 불충분했기 때문에 8세 이상인 후기발병형 폼페병에게만 사용할 수 있도록 승인됐다.
이번 승인으로 루미자임도 마이오자임과 마찬가지로 연령에 관계없이 모든 폼페병 환자를 대상으로 사용할 수 있게 됐다.
FDA는 루미자임과 마이오자임의 안전성 및 효과가 비슷하다고 결론 내렸으며 이에 따라 특정 연령에 대한 사용을 제한하는 REMS는 더 이상 필요하지 않게 됐다.
다만 과민증, 중증 알레르기 반응 등의 부작용 위험 등은 제품 라벨과 돌출경고문에 표기된다.
FDA 의약품 평가 및 연구센터 책임자인 자넷 우드콕 박사는 “REMS는 당국이 제약사와 의약품과 관련된 심각한 위험에 대한 정보를 교환하고 이를 감시하기 위해 중요한 수단이기 때문에 의료전문가와 환자들에게 불필요한 부담이 되지 않는 범위 내에서 책임감 있게 신축적으로 계속 운용할 계획”이라고 밝혔다.
