버텍스 파마슈티컬스(Vertex Pharmaceuticals)는 2건의 최종단계 임상시험에서 낭포성 섬유증 치료제 칼리데코(Kalydeco)의 적응증을 추가할 수 있을 것으로 예상되는 긍정적인 결과가 도출됐다고 발표했다.
이번 발표 후 회사의 주가는 50% 이상 급등했다.
버텍스는 F508del 변이 카피 두 개를 보유한 12세 이상의 낭포성 섬유증 환자를 대상으로 칼리데코와 시험약 루마캐프터(lumacaftor)의 병행요법을 투여한 결과 통계적으로 유의한 폐 기능 개선 효과가 나타났다고 설명했다.
F508del 변이는 전체 낭포성 섬유증 환자 중 약 50%가 갖고 있는 유전자 변이다.
연구를 주도한 워싱턴 의과대학의 보니 램지 교수는 “평균적으로 두 개의 F508del 변이 카피를 가진 낭포성 섬유증 환자는 매년 약 2%씩 폐 기능이 감소된다”고 말했다.
병행요법을 받은 환자그룹의 1초간 강제 호기량(FEV1)은 2.6%에서 4.0% 가량 향상돼 임상시험의 주목표를 달성했으며 폐 질환 증상 악화율 또한 30~39% 정도 감소하는 것으로 확인됐다.
낭포성 섬유증은 전 세계적으로 약 7만 5000여명의 환자가 있는 치명적인 유전적 폐질환이다. 칼리데코는 단순히 증상을 완화하는 약물과 달리 낭포성 섬유증을 유발하는 유전적 변이를 치료하기 위한 최초의 약물이지만 현재는 전체 환자 중 약 4%에 해당하는 환자에 대해서만 승인됐다.
상대적으로 소수의 환자들만 사용할 수 있는 제품이지만 연간 약 30만 달러에 달하는 높은 치료비용으로 인해 버텍스는 지난해 칼리데코로 3억 7130만 달러의 매출을 기록했다.
전문가들은 칼리데코 병합요법의 경우 비용이 15만~17만 5000달러 정도로 낮아지지만 더 많은 수의 환자를 대상으로 사용할 수 있게 될 것이라고 예상했다.
버텍스는 올해 4분기 안에 미국과 유럽을 포함한 다수의 국가들에서 해당 요법의 승인을 신청할 계획이라고 덧붙였다.
작년 10월 버텍스는 전체 직원 중 15%에 해당하는 인원을 감축할 것이라고 전하며 C형 간염 치료제 인시벡(Incivek)에 투입하던 자산에 변동이 있을 것이라고 밝힌 바 있다.
버텍스에 의하면 남아 있는 판매 인력과 연구개발팀은 주로 낭포성 섬유증 치료제에 집중하고 있다.
