미국 제약회사인 제론(Geron Corp)은 미국 FDA가 항암제 이메텔스태트(imetelstat)의 임상시험 중단 결정을 부분적으로 해제했다고 발표했다.
메이오클리닉(Mayo Clinic)의 후원을 받아 골수섬유증 환자를 대상으로 진행된 초기단계 임상시험은 지난 3월 간독성 부작용에 대한 우려가 제기되면서 간 손상의 가역성에 대한 자료가 제출될 때까지 새로운 환자를 등록할 수 없도록 제한됐다.
해당 임상시험의 환자 등록은 1월부터 멈춘 상태로 79명의 환자 중 약 20여명이 중도 탈락했다. 당시 제론은 중도 탈락에 대한 이유를 공개하지 않았지만 기등록된 환자들에 대해서는 이메텔스태트의 투약을 계속할 예정이라고 설명했다.
FDA는 별도로 제론이 후원해서 혈소판증가증과 다발성 골수종을 대상으로 진행됐던 임상시험들 또한 비슷한 안전성 문제를 이유로 중단시킨 상태이며 아직 해제되지 않았다.
제론은 한 때 줄기세포 치료제의 개발에 뛰어든 회사로 각광받았지만 작년에 줄기세포 관련 자산을 처분하고 암 치료제에 집중하기로 결정했다. 이메텔스태트는 작년에 골수섬유증에 대한 임상시험에서 22%의 치료율을 보이면서 회사의 미래가 달린 제품으로 떠올랐다.
전문가들은 제론이 골수섬유증 환자를 대상으로 직접 임상시험을 시작하기 위해 이전 임상시험의 독성 관련 결과가 전부 도출되기 이전에 임상 중단 취소를 요청할 가능성이 높다고 예상했다.
이메텔스태트는 종양 세포의 증식을 가능하게 하는 텔로머라아제(telomerase) 효소를 저해하도록 만들어진 약물이다.
만약 제론이 이메텔스태트를 승인받을 경우 인사이트(Incyte)의 골수섬유증 치료제 자카피(Jakafi)와 경쟁할 전망이다. 앞서 유방암과 폐암에 대해 진행된 임상시험은 실패로 끝났다.
