PTC 테라퓨틱스는 유럽의약품청 산하 약물사용자문위원회(CHMP)로부터 넌센스 돌연변이 뒤시엔느 근위축증(nmDMD)에 대한 치료제 트랜슬라나(Translarna)의 조건부 승인을 위한 긍정적인 의견을 전달받았다고 발표했다.
PTC는 지난 1월 약물사용자문위원회가 승인 반대 결정을 내린 뒤 재조사를 요청했다. 유럽 CHMP는 174명의 환자를 대상으로 실시된 임상 2b 결과를 추가로 분석한 뒤 처음 결정을 뒤집었다.
임상시험에서 트랜슬라나로 치료받은 뒤시엔느 근위축증 환자들은 6분 보행검사에서 위약군에 비해 보행거리가 31.3미터 증가했다. 또한 트랜슬라나는 보행능력 감소율을 지연시키는 것으로 입증됐다.
PTC 테라퓨틱스의 CEO인 스튜어트 펠츠 회장은 트랜슬라나의 조건부 승인에 대한 CHMP의 권고 결정은 뒤시엔느 근위축증 환자 공동체를 위한 주요 성과라고 밝혔다.
또한 DMD는 현재 승인된 치료대안이 없는 질환이라고 말하며 현재 진행 중인 임상 시험의 결과가 최종 승인 여부에 결정적으로 작용할 것이라고 덧붙였다.
현재 진행 중인 임상 3상 시험의 결과는 올해 중반기 내에 도출될 예정이다.
뒤시엔느 근위축증은 디스트로핀 단백질의 결핍에 따른 질환으로 심한 경우 10세부터 보행이 불가능해 지고 10대 후반과 20대 동안 호흡기 및 심장 관련 합병증에 시달린다.
저작권자 © 의약뉴스 무단전재 및 재배포 금지
