라 졸라 파마슈티컬(La Jolla Pharmaceutical Co)은 만성신부전 치료를 위해 개발 중인 시험약이 중간 단계 임상시험에서 신장 기능을 향상시키는데 효과를 보여 주요 연구목표를 달성했다고 발표했다.
이번 소식으로 회사의 주가는 약 40%가량 상승했다.
라 졸라는 두 개 용량의 GCS-100을 시험한 결과 낮은 용량이 위약에 비해 신장을 통해 걸러진 혈액량을 증가시키는 것으로 나타났다고 설명했다.
또한 저용량의 GCS-100은 조직 반흔과 연관된 단백질 galectin-3의 수치를 낮추는 것으로 확인됐다.
반면 고용량의 GCS-100은 정화된 혈액량이나 galectin-3 수치의 감소가 통계적으로 유의미하지 않은 것으로 나타났다.
라 졸라의 조지 티드마시 사장은 고용량인 경우엔 생물학적인 반응에 의해 약물 효과가 중화됐다고 말했다.
전문가들은 라 졸라가 약물의 반응을 알아내기 위해 낮은 용량에 대한 중간 임상시험을 추가로 실시할 가능성이 높다고 전망했다.
GCS-100은 승인될 경우 만성신부전에 대한 블록버스터 제품이 될 잠재력이 있다. 만성 신부전 시장의 규모는 크지만 승인된 치료제는 없는 실정이다. 분석가들은 이 약물이 2024년에 최대 20억 달러의 매출을 기록할 수 있다고 관측했다.
라 졸라 측은 임상시험 도중 GCS-100의 내약성은 우수했으며 저용량 그룹에서는 심각한 부작용이 나타나지 않았다고 밝혔다. 고용량 그룹과 위약그룹에서는 각각 2건의 심각한 부작용이 보고됐다. 라 졸라는 고용량 그룹에서 발견된 부작용이 약물로 인한 것은 아니라고 덧붙였다.
만성 신부전은 주로 당뇨병과 고혈압에 의해 발생하며 점진적으로 신장 기능을 잃는 질환이다. 미국 내에서는 약 2600만 명의 성인 환자들이 있는 것으로 추산된다.
