랩터 파마슈티컬(Raptor Pharmaceutical)은 헌팅턴병 치료제로 개발 중인 시험약이 임상시험에서 환자들의 근육 조절 능력 상실을 지연시키는 것으로 나타났다고 발표했다.
이번 결과가 공개된 뒤 회사의 주식은 약 16% 상승했다.
RP103이라는 이름의 시험약은 위약과 비교했을 때 헌팅턴병 환자의 무도증 및 평행기능 악화를 늦추는 것으로 입증됐다.
랩터의 성공 소식은 호주 제약회사인 프라나 바이오테크놀로지에서 시험 중인 약물이 헌팅턴병 환자의 인지기능을 향상시켰다는 연구 결과를 발표한 지 이틀 만에 나왔다.
헌팅턴병은 뇌의 일부 신경세포가 퇴화되면서 발생하는 유전 질환으로 실행기능의 소실 및 불수의적 운동 등의 증상을 유발한다.
이번 임상시험은 96명의 헌팅턴 환자들을 대상으로 18개월 동안 진행됐으며 전체 연구기간이 3년이기 때문에 환자들은 테트라베나진(tetrabenazine) 등 다른 헌팅턴병 치료제를 복용할 수 있도록 허용 받았다.
회사 측에 의하면 테트라베나진을 복용하지 않고 RP103으로 치료 받은 시험군은 위약그룹에 비해 질병진행도가 58% 정도 지연되는 것으로 분석됐다.
테트라베나진은 룬드벡(Lundbeck)이 헌팅턴병으로 인한 불수의적 운동의 치료제로 승인을 받아 제나진(Xenazine)이라는 제품명으로 판매 중인 약물이다.
이외에도 임상시험 도중 치료를 중단한 7명의 환자 가운데 6명이 랩터의 약물을 통해 치료받은 것으로 알려졌다. 랩터는 약물로 인한 부작용은 위약 대조군과 큰 차이가 없었다고 덧붙였다.
RP103은 뇌 세포의 생존을 돕는 단백질 수치를 증가시키도록 작용한다. 랩터는 현재 이 약물을 소아 비알콜성지방간에 대한 치료제로 중간단계 임상시험을 진행 중이다.
