중증 재생불량성 빈혈 대상...혈구 감소치료에 효과
미국 FDA가 글락소스미스클라인(GSK)의 혈소판 감소증 치료제 프로막타(Promacta, eltrombopag)를 희귀한 골수질환에 대한 획기적 치료제로 지정했다.
GSK는 FDA가 미국 외에서는 레볼레이드(Revolade)라는 제품명으로 알려진 프로막타를 면역억제요법으로 반응이 불충분한 중증 재생불량성 빈혈 환자의 혈구 감소증에 대한 획기적 치료제로 지정했다고 밝혔다.
중증의 재생불량성 빈혈은 골수에서 충분한 혈구를 생성하지 못하는 희귀질환으로 현재로서는 이와 같은 환자들에 대해 승인된 치료제가 없는 실정이다.
면역억제요법에 반응이 없는 환자 중 약 40%가 진단 후 5년 내에 감염 혹은 출혈로 인해 사망하는 것으로 추정되고 있다.
이번 FDA의 결정은 이전에 치료받은 적이 있는 43명의 중증 재생불량성 빈혈 환자를 대상으로 진행된 미국립보건원의 임상 2상 시험 결과를 토대로 이뤄졌다.
프로막타는 GSK와 리간드 파마슈티컬스(Ligand Pharmaceuticals)가 공동 개발한 약물이다.
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