미국 FDA의 자문위원회는 브리스톨마이어스스큅(BMS)의 시험약 메트레렙틴(metreleptin)이 지방이상증에 대해 충분한 효과를 입증했다고 밝혔다.
투표결과 전신성 지방이상증을 겪고 있는 소아 및 성인에 대한 치료제로서는 찬성 11표와 반대 1표로 약물효과가 위험성보다 크다고 결정됐다.
반면 자문위원회는 부분 지방이상증과 연관된 현재 시중에 있는 치료제로도 억제할 수 있는 당뇨, 고중성지방혈증 등 대사장애에 대해서는 위험성이 너무 높기 때문에 반대 10표와 찬성 2표로 승인하지 말아야 한다고 전했다.
FDA는 자문위원회의 권고에 따라야 할 의무는 없지만 보통은 외부전문가의 판단을 받아들인다.
지방이상증은 세계적으로 수천 명의 환자만 있는 것으로 추정되고 있다. 혈중이나 기관 내 비정상적인 지방 축적이 나타나는 이 병은 당뇨, 췌장염, 지방간 등을 유발할 수 있다.
지방이상증의 원인은 피하지방의 손실과 동시에 나타나는 호르몬 렙틴의 결핍 등이며 현재로서는 치료할 수 있는 치료제는 없는 실정이다.
메트레렙틴을 공동 개발한 BMS와 아스트라제네카는 두 적응증에 나타난 안전성 및 효능 결과에 확신하고 있다고 발표했다. 양사는 부분 지방이상증과 연관된 대사장애에 대해서도 승인받겠다는 계획을 유지하고 있다고 설명했다.
양 투표결과에서 자문위원회는 승인시 위험 평가 및 완화 전략(REMS)을 요구할지 고려했다고 한다. REMS 프로그램은 보통 처방 받은 환자를 등록하고 위험성에 대한 강도 높은 경고와 함께 다른 안전망을 갖추게 한다.
메트레렙틴은 신체기관 내 혈당 및 중성지방 수치를 잘 억제할 수 있도록 만들어진 일종의 렙틴이다. 이 약물은 2000년부터 미국국립보건원에 의해 시험이 진행됐다.
