미 FDA 자문위원회는 사노피의 렘트라다(Lemtrada, alemtuzumab)를 재발형 다발성 경화증에 대해 승인 권고한다고 밝혔지만 사노피에서 실시한 임상시험에 대해서는 의문을 제기했다.
자문위원회는 렘트라다의 안전성 문제가 승인을 거절할 만한 수준은 아니라는데 만장일치로 찬성했지만 사노피가 실시한 2건의 대규모 임상시험이 불충분하고 제대로 통제되지 않았다는 문제에 대해서는 찬성 11표, 반대 6표, 기권 1로 연구에 문제가 있다고 결론 내렸다.
펜실베니아의과대학의 신경학, 소아과 교수로 자문위원 중 한 명이었던 로버트 클랜시 박사는 “만약 연구가 편향됐다면 연구에서 도출된 모든 결과를 신뢰할 수 없는 것”이라고 말했다.
또한 해당 적응증에 대한 약물 효과는 찬성 12표, 반대 6표로 효능이 있다고 투표했지만 환자들의 장애 개선에 대해서는 각각 2표, 14표, 기권 2표로 개선 효과가 없다고 보았다.
이와 연관한 투표에서는 16표, 기권 2표로 렘트라다를 1차 치료제로 승인해서는 안 된다고 결정했다.
렘트라다는 사노피가 2011년 젠자임(Genzyme)을 200억 달러에 인수하면서 획득한 약물 중 하나로 지난 9월에는 유럽에서 승인을 받았다.
FDA는 12월 27일까지 렘트라다의 승인여부를 결정할 예정이다. 일부 분석가들은 자문위가 지적한 문제로 인해 FDA가 회사 측에서 추가 시험을 실시할 때까지 승인을 거절한다는 내용의 심사완료보고통지(complete response letter)를 전할 것이라고 주장했다.
렘트라다가 승인받을 경우 2017년 6억 5200만 달러의 매출을 올릴 것으로 전망되고 있다.
이번 투표에는 약물의 위험 대비 효능 문제는 의사와 환자들의 몫으로 남겨달라는 일부 다발성 경화증 환자들의 요청에 영향을 받았다고 한다. 자문위원들이 이 의견에 동의해 승인을 권고했지만 해당 약물이 1차 치료제 수준은 아니라고 평가하고 있다.
지난 8일 FDA 직원은 렘트라다가 암, 자가면역질환, 갑상선질환의 위험을 높여 심각한 안전상의 문제가 있다고 전했으며 임상시험에 대해서도 의문을 제기한 바 있다.
구체적으로는 임상시험 중 환자들이 눈가림 배정을 받지 않아 어떤 치료제를 투여 받는지 알고 있었으며 주관성이 개입할 여지가 있었다고 지적했다.
이에 대한 논의가 이번 자문위원회의 핵심 논점이었다. 사노피 측은 투약 방법의 차이 때문에 비밀을 지키는 것이 불가능했다고 알렸었다.
사노피의 대변인은 이번 승인 권고 결정에 대해 환영한다고 전했다. 자문위원회가 걱정한 문제에 대해서는 FDA와 함께 논의할 것이라고 덧붙였다.
렘트라다의 유효성분인 알렘투주맙(alemtuzumab)은 2001년 특정 백혈병에 대해 승인받았었지만 현재는 판매하고 있지 않다.
