미 FDA 자문위원회가 로슈의 유방암 치료제 퍼제타(Perjeta, pertuzumab)를 수술 전에 종양을 축소시키는 용도에 승인 권고했다.
자문위원회는 안전성 및 효능을 평가하기 위한 임상시험 규모가 작기는 하지만 약물로 인한 이득이 위험보다 크다고 판단, 투표 결과 찬성 13, 반대 0, 기권 1로 권고결정을 내렸다.
이 임상시험에서는 퍼제타와 허셉틴, 항암화학요법을 병용치료 받은 107명의 환자와 허셉틴과 항암화학요법을 투여 받은 107명의 환자를 비교했다.
퍼제타는 로슈의 자회사인 제넨테크(Genentech)에서 개발한 약물로 HER-2 양성 종양을 가진 환자들을 대상으로 사용한다.
승인받을 경우 퍼제타는 미국에서 수술 전 종양 축소 용도로 사용되는 첫 치료제가 될 전망이다. 수술 전 치료는 종양 축소를 통해 제거하기 더 쉽게 만들기 위한 방법이다.
자문위원회가 임상시험 성공여부를 판단할 때 중점적으로 살펴본 척도는 병리적 완전 반응(cPR)으로 FDA는 이를 수술 시점에 종양 조직이 없는 것이라고 정의했다.
퍼제타는 이를 기반으로 승인된 첫 약물이 될 수 있다. 하지만 cPR을 달성한 환자가 더 길게 생존하거나 삶의 질이 개선되는 것은 아니기 때문에 상대적으로 약한 기준인 것이 사실이다.
FDA는 추가적인 임상 결과를 기다리는 중이지만 불완전한 자료로도 승인받을 수 있는 약물의 가속승인을 지지하기 위해 cPR 자료를 허용하는 규정을 마련했으며 로슈는 이번에 이를 기반으로 신청했다.
FDA의 요구에 따라 로슈는 이미 수술을 마친 4800명의 환자들을 대상으로 후속 시험을 진행하고 있다.
하지만 퍼제타는 이미 승인받은 약물이면서 관련 자료들이 있기 때문에 제한된 자료로도 승인이 검토 중인 특별한 경우로 분석되고 있다.
안전성과 관련해 FDA는 퍼제타와 에피루비신(epirubicin) 같은 안트라사이클린계 항암제를 병용했을 때 심장에 문제가 발생할 가능성에 대해 우려를 표했다. 이에 로슈 측은 퍼제타의 후속연구에서 안트라사이클린을 포함, 다양한 항암제와의 병용을 시험할 계획이라고 답했다.
