사렙타 세러퓨틱스(Sarepta Therapeutics)는 개발 중인 시험약 에테플러센(eteplirsen)이 미국 승인을 신청하기에는 충분하지만 가속 검토를 보장받을 지에 대해서는 불확실하다고 발표했다.
에테플러센은 작년 10월 듀켄씨근이영양증(DMD, Duchenne muscular dystrophy) 환자를 대상으로 보행능력을 개선시켰다는 시험 결과가 발표된 이후 주목받아왔다.
듀켄씨근이영양증은 주로 남자아이에게 발생하는 희귀한 퇴행성 장애다. 에테플러센은 DMD의 주요 원인인 디스트로핀 부족을 해결하기 위해 이 단백질의 생성을 증가시킨다.
임상시험들에서 보여줬던 에터플러센의 효능과 DMD에 대한 다른 치료제가 부재한 점을 비춰볼 때 FDA가 승인 과정을 가속화할 것이라는 예상이 지배적이었으며 이는 대규모의 최종 단계 임상시험을 건너뛸 가능성도 있다는 것이었다.
하지만 사렙타 측이 FDA가 신청을 받아들이겠다고는 했지만 가속 절차에 대해서는 언급하지 않았다고 발표한 이후 주식이 17퍼센트 하락해 14개월 만에 가장 큰 폭으로 떨어졌다.
사렙타는 FDA가 별다른 언급 없이 승인 신청하라고 한 것을 보면 에터플러센의 효과가 충분한 것으로 볼 수 있다고 밝혔다. 일부 분석가들은 이 애매모호한 발언 때문에 주식이 하락했다고 보고 있다.
또한 FDA는 임상시험에 대한 추가적인 정보를 사렙타에 요청했다. 사렙타 측은 이에 응할 수 있을 것이라고 답했으며 2014년 전반기에 승인 신청을 할 계획이라고 밝혔다.
사렙타의 Chris Garabedian CEO는 FDA의 결정을 추측하기에는 아직 이르다고 말했다.
현재 사렙타의 주식등급은 ‘buy'에서 ’hold'로 격하됐다. 이는 사렙타의 발표도 있었지만 네덜란드 프로센사(Prosensa)가 GSK와 파트너쉽을 맺고 개발중인 경쟁약 드리사퍼센(drisapersen)이 더 일찍 시장에 선보일 가능성이 높기 때문이다.
드리사퍼센은 지난 달 획기적인 치료제(Breakthrough Therapy)로 지정받았다.
